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治疗囊性纤维化的新靶点

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发布时间:2013-10-1309:39来自:webmaster来源:Red Reproduces观点:2囊性纤维化是由单一基因突变引起的遗传性疾病。
这种突变导致器官中多个病变的异常增厚,尤其是肺分泌物。
这可能导致复发性肺部感染,使患者难以呼吸并影响患者的生命和健康。
最近,德国海德堡大学张振春,临沂人民医院,风湿病学和免疫学等机构的研究人员发现了治疗囊性纤维化的有希望的药物。
此外,他们还发现了大量先前未知的与囊性纤维化相关的基因。
这表明新的检测技术将有助于开发新的药理学靶点。
相关研究论文发表在最近出版的细胞杂志上。
囊性纤维化患者缺乏CFTR导致上皮钠通道(ENaC)的兴奋性异常,导致患者肺部钠离子过多,但钠离子可能吸引水分子。结果是患者肺部粘液增多,肺部液体流失。
目前唯一的治疗方法是CFTR突变,但只有三分之一的患者。
因此,如果您想更有效地治疗囊性纤维化,您应该寻找一种能够作用于ENaC而不是纠正CFTR突变的药物。
然而,不幸的是,大多数抑制ENaC的药物用于治疗高血压,而不是治疗囊性纤维化。
在这项最新研究中,科学家们使用其他方法治疗囊性纤维化。
研究人员希望通过检测抑制ENaC的有效药物来下调基因。
科学家使用遗传技术和自动分析技术一次一个地系统地抑制7,000多个基因,并分析哪些突变会影响ENaC。
他们发现,超过700个基因的下调,包括许多以前未知的基因,抑制了ENaC活性。
其中一种称为DKGi的基因经科学家测试可抑制肺细胞中DKGi的功能。这种药物非常有效。
研究人员表示,抑制DKGi似乎可以显着逆转囊性纤维化,但并未完全抑制ENaC功能。
事实上,抑制DKGi可以将ENaC活性降低到足以使细胞达到正常水平而没有副作用如肺水肿的程度。
这一发现已经吸引了制药公司的兴趣,并希望开发针对DKGi的新药。


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